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Roma, scoperto un farmaco per tre malattie rare

di Redazione

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Roma, scoperto un farmaco per tre malattie rare

| giovedì 17 Maggio 2018 - 14:20
Roma, scoperto un farmaco per tre malattie rare

Scoperto all’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma un farmaco capace di curare tre patologie rare. Sono stati i medici del reparto di reumatologia a provare l’efficacia su malattie che si contraddistinguono per febbre ricorrente e infiammazione diffusa. Lo studio sul farmaco, che dovrebbe essere a breve disponibile anche in Italia, è stato pubblicato sulla rivista scientifica The New England Journal of Medicine.

Un anticorpo per curare tre patologie rare

Il farmaco, secondo la ricerca, sarebbe efficace nella cura della febbre mediterranea familiare (Fmf), del deficit di mevalonato chinasi (Mkd) e della sindrome periodica associata al recettore 1 del fattore di necrosi tumorale (Traps). La meno rara in assoluto è la Fmf, diffusa nel bacino del Mediterraneo, le altre due invece sono state individuate solo in tempi recenti.

Le tre patologie sono accomunate da stati febbrili con una ricorrenza di una volta ogni 15 giorni o una volta ogni mese, associati ad pleurite, pericardite, artrite, peritonite e rash cutanei. La somiglianza fra queste malattie rare è dovuta alla presenza dell’interleuchina 1, una molecola responsabile dell’infiammazione. A partire da questa scoperta è stato possibile formulare un farmaco basato su un anticorpo specifico che possa contrastarla. Il trial ha coinvolto 181 pazienti provenienti da 59 istituti di 15 Paesi nei quali gli stati febbrili si sono ridotti sensibilmente fino a un episodio all’anno.

 

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